近日，瑞士制药公司的一位发言人对终点新闻表示，罗氏已正式停止其Spark Therapeutics部门的3期A型血友病基因疗法Dirloctocogene Samoparvovec (SPK-8011）。

这一决定是在上周美国在线临床试验库ClinicalTrials.gov上列出该候选药物的第三阶段研究条目被标记为“撤回”之后做出的。ClinicalTrials.gov上的条目将撤回归因于罗氏的“战略决策”。被终止的研究，被称为KEYSTONE 1，于3月启动，但根ClinicalTrials.gov，实际上并未招募任何患者。

罗氏发言人表示，停止生产是由于将“一种新的基因治疗产品”引入公司的A型血友病管线。新的A型血友病基因疗法项目将于2025年下半年进入IIb期安全试验。罗氏的官网管线上没有列出其他A型血友病基因疗法。

SPK-8011利用腺相关病毒（AAV）载体将正常的凝血因子8（FVIII）基因递送到患者的肝脏细胞中。通过这种方式，患者的肝脏细胞可以开始生产功能性的人类FVIII蛋白，从而帮助恢复正常的凝血过程。这种一次性治疗的目标是长期减少或消除对常规凝血因子替代疗法的需求，改善患者的生活质量，并降低与疾病相关的并发症风险。

罗氏发言人在一份电子邮件声明中表示，罗氏针对A型血友病的新基因疗法计划将在2025年下半年进入第二阶段b安全研究。发言人拒绝提供更多细节。罗什的研发计划页面上没有其他A型血友好病基因疗法。

“目前的腺相关病毒（AAV）基因疗法将FVIII基因引入肝脏，试图恢复血友病A患者的凝血功能，”发言人写道。“通过修改FVIII基因，我们旨在开发一种功能增强的FVIII蛋白，以改善血凝和减少出血，并使患者受益。”

2024年秋天早些时候，罗氏曾暗示SPK-8011可能会被搁置。在9月30日的制药日，该制药公司表示它已经暂停了该研究，并且其“基因治疗方法”在出血性疾病中“正在重新评估”。

总部位于巴塞尔的罗氏之前还放弃了来自Spark的A型血友病基因疗法，Spark总部位于费城 Luxturna的开发商 ， 该公司在2019年以48亿美元的价格收购。2023年7月，罗氏披露了移除第2阶段RG6358，或SPK-8016的消息。

在血友病A中，罗氏已经制造了双特异性抗体Hemlibra，并正在与另一种名为NXT007/RG6512的抗体进行临床测试。

Hemlibra是由罗氏旗下基因泰克（Genentech）参与开发的一款双特异性抗体药物，用于治疗血友病A。Hemlibra（Emicizumab）早在2017年就已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准上市，随后在多个国家和地区获得了监管机构的批准。它的推出显著改善了血友病A患者的预后和生活质量，并成为了患者的重要治疗选项之一。

最近的裁员发生在几个月前，Endpoints报道称，Spark解雇了数量不详的员工，并终止了一些早期项目 。Spark的发言人拒绝就周五的行动是否会导致更多的裁员发表评论。

Spark的管线中包括一种晚发性庞贝病的候选药物SPK-3006，在1/2期临床试验中列为“ 活跃，不招募 ”，公司将其归因于“Spark内部的战略组合优先级”。

当时，罗氏发言人补充说，庞贝病已经拥有既定的标准护理，并且多家不同公司正在推动潜在的基因疗法解决方案通过临床试验。

在个性化药物领域，罗氏在10月份与Dyno Therapeutics达成了一项新协议，可能价值超过10亿美元。根据该协议，Dyno——罗氏在2020年与Dyno达成了另一项基因疗法协议——将设计具有“改进功能特性”的新型腺相关病毒载体，作为基因疗法的传递工具。罗氏希望利用Dyno的技术——这些技术利用人工智能和高通量体内数据——来针对神经系统疾病。

罗氏公司在基因疗法领域的这一决策反映了药物开发过程中的挑战和不确定性。尽管SPK-8016的研究被终止，但公司对SPK-8011的持续投入显示了其对A型血友病治疗领域的承诺和对未来治疗潜力的信心。随着基因疗法研究的不断进展，患者和医疗专业人员期待能够出现更多创新和有效的治疗方案。