今日（3月3日），中国国家药监局药品审评中心（CDE）官网公示，诺华（Novartis）申报的1类新药[²²⁵Ac]Ac-PSMA-617注射液获批临床，拟开发治疗[¹⁷⁷Lu]Lu-PSMA靶向治疗期间或之后进展的PSMA阳性转移性去势抵抗性前列腺癌。根据诺华官网管线资料可知，这是一款靶向PSMA的放射性配体疗法（研发代号：AAA817），已经在国际范围内进入2/3期临床研究阶段。本次是该产品首次在中国获批IND。

放射性药物近年来备受关注，其具有独特的“诊疗一体化”特点，可以用同一种肿瘤标志物为靶点，以针对该靶点的放射配体显像（RLI）技术对肿瘤病灶进行搜寻定位，再通过针对该靶点的放射配体疗法（RLT）药物对癌细胞实施精准打击，具有精准、高效、副作用较小等优势。

此前，诺华开发的PSMA靶向放射性配体疗法¹⁷⁷Lu-PSMA-617已经获得美国FDA批准，并在中国申报上市，用于治疗前列腺癌。它可与表达PSMA的前列腺癌细胞结合，同时¹⁷⁷Lu能够释放β射线，起到精准靶向杀伤肿瘤的作用。

本次获批临床的产品为[²²⁵Ac]Ac-PSMA-617注射液。据文献报道，Ac-225作为一种α发射器，与Lutetium-177等β发射器相比，预计具有更高的功效和更少的副作用。α-发射器是短程高能粒子，与β-粒子相比具有更高的线性能量传递，因此对邻近健康组织造成的组织损伤较小。

研究人员此前已经早期临床研究中评估了²²⁵Ac-PSMA-617的初步疗效和安全性。首次临床研究结果显示，该药物具有良好的抗肿瘤活性，63%~70%的患者表现出PSA50应答（即PSA水平降低50%），缓解持续时间为10-15个月，约10%的患者完全缓解，其中一些患者具有持久的无复发生存期。

根据ClinicalTrials官网，诺华已经登记开展了一项2/3期临床研究，该研究旨在比较AAA817与标准护理在[177Lu]Lu-PSMA靶向治疗后疾病进展的PSMA阳性mCRPC成人中的疗效和安全性（PSMAcTION研究）。该研究拟在国际范围内招募432名受试者。本次该产品在中国获批临床，意味着其也即将在中国开展临床研究。