近日，全球制药巨头罗氏宣布对其基因治疗子公司Spark Therapeutics进行“根本性重组”，并因此计提了高达24亿美元的商誉减值损失。这一举措不仅标志着罗氏在基因治疗领域的战略布局发生重大调整，也引发了行业对基因治疗商业化前景的深刻反思。 

此举首次在公司2025年1月发布的财务报告中披露，是在对Spark 2024年下半年的前景进行战略评估后做出的。当时，罗氏公司正在Spark同时实施“重组活动”，这项活动去年给公司造成了约1.85亿美元的损失。罗氏尚未确定重组计划的具体细节，但根据财务报告，该计划将涉及将Spark的部分业务整合到该集团更广泛的制药部门。罗氏初步估计其重组成本约为 3.41 亿美元。

PART 01 从“明星”到“阵痛”：Spark的六年沉浮

2019年，罗氏以43亿美元的高价收购Spark Therapeutics，创下当时基因治疗领域的最大并购案。Spark凭借其全球首款遗传性视网膜疾病基因疗法Luxturna（2017年获批）成为行业标杆，其血友病A基因疗法管线更被视为罗氏传统凝血药物市场的关键补充。

然而今非昔比。Luxturna的市场表现远低于预期，2024年销售额约为2050万美元，下降59%。Luxturna面临多重挑战导致其市场表现不佳。首先，该药物定价高达85万美元，高昂的价格限制了患者的可及性。其次，Luxturna的目标患者群体非常有限，全球仅有约6000名患者，市场规模难以支撑其高昂的研发和生产成本。此外，Luxturna的市场推广还面临眼科替代疗法的竞争。

尽管Luxturna在临床试验中显示出一定的疗效，但在实际应用中，其治疗效果和持久性仍需进一步验证。例如，2023年的一项真实世界研究显示，Luxturna在治疗后6个月和2年时，部分患者的视力敏感度和视野有所改善，但也有部分患者出现眼部不良反应。

除Luxturna外，2024年12月，根据临床试验数据库ClinicalTrials.gov的信息，原本计划开展的SPK-8011基因治疗药物3期临床试验KEYSTONE1已被标记为“撤回”，撤回的原因是罗氏的战略调整，罗氏为其基因治疗管线引入了一款新型增强功能因子VIII（FVIII）的血友病A候选药物。数据显示，该临床试验研究于去年三月开始筹备，但尚未有患者参与。罗氏此前还砍掉了Spark的用于A型血友病的SPK-8016和用于庞病的SPK-3006。

PART 02 罗氏的断腕之举：重组与减值

面对这些挑战，罗氏决定对Spark进行全面重组，停止部分项目的开发，优化资源配置，聚焦更具潜力的技术方向。

罗氏此次对Spark的重组，被定义为“根本性重组”。Spark将被彻底纳入罗氏制药部门，费城原有基地仅保留部分职能，其余业务并入集团体系。尽管重组的具体细节仍在敲定中，但罗氏已确认对Spark的24亿美元商誉进行全额减值。这意味着罗氏对基因治疗的战略布局出现了重大误判，但公司强调，重组不影响Luxturna的持续供应。

PART 03 行业寒冬：基因治疗的“成长磨砺期”

基因治疗领域频现巨头撤退，比如辉瑞于2024年撤回血友病B基因疗法Beqvez，并清空基因疗法管线；蓝鸟生物曾是估值逼近百亿美元的基因疗法独角兽企业，如今却以2900万美元“贱卖”给私募基金；诺华2023年终止其预付8亿美元收购的总部位于英国的眼部基因治疗公司Gyrograph的领先基因治疗项目GT005的开发。

CGT产品的生产工艺复杂，质量控制难度大，这也增加了商业化生产的难度。这些因素共同作用，使得企业在商业化过程中面临巨大的压力；此外，在快速发展的CGT领域，企业的战略方向需要根据技术进展、市场变化和竞争态势不断调整。一些企业在早期可能过于乐观地布局了多个技术方向或产品管线，但随着研发的深入和市场的反馈，发现某些方向并不具备预期的商业价值。此时，重组成为企业优化战略、聚焦核心优势的重要手段。

PART 04 未来展望

虽然罗氏大幅收缩Spark业务，但并未完全放弃基因治疗。公司发言人明确表示，未来仍会将新基因疗法纳入研发管线。2024年10月，罗氏与Dyno Therapeutics合作，利用后者人工智能平台开发神经疾病新型AAV载体，交易总额可达10.5亿美元。这表明罗氏仍在探索基因治疗的未来可能性。

尽管CGT领域频繁出现重组事件，但这并不意味着该领域的发展前景黯淡。相反，重组是行业走向成熟的重要标志。通过重组，企业能够优化资源配置，提升运营效率，聚焦核心优势技术，从而推动CGT技术的进一步发展。未来，CGT领域有望在技术突破、商业化模式创新以及监管政策优化等方面取得更大的进展。

罗氏重组Spark基因治疗部门，24亿美元减值损失的背后，是基因治疗行业从狂热到理性的回归，也是大型药企在创新技术商业化道路上的深刻反思。未来，基因治疗的路在何方？让我们拭目以待。