2025年3月12日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）批准了国内首款间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）。

该药物由天士力医药集团股份有限公司自主研发，拟用于治疗急性缺血性脑卒中，是全球范围内首个进入临床阶段的同类产品，这是自2024年10月26日FDA批准NR-20201临床试验申请后，该药物再次得到监管机构对其质量标准的认可。这标志着我国在间充质基质细胞（mesenchymal stromal cells, MSCs）药物治疗领域迈出重要一步。

临床前试验显示，该药物在脑缺血模型中显著促进血管再生与神经功能恢复，且安全性良好。天士力已累计投入研发资金6743万元，并计划于2025年启动Ⅰ期临床试验。此次审批中，中国药监局展现出对先进疗法的科学认知和创新求变的监管理念，标志着在细胞治疗药物监管审评体系方面中国在全球范围内从“参与者”向“引领者”的跨越。

近年来，国家对新质生产力的要求日益明确，强调科技创新和高质量发展。在医药领域，促进医药产业从仿制药为主向创新药为主转型，大力推进细胞基因治疗（CGT）等前沿技术产业化，特别是支持有创新性的、真正安全有效的细胞治疗产品的开发。CDE在审批过程中充分践行了这些要求。

长期以来，MSCs一直被误认为是干细胞。虽然有专家学者对其身份提出质疑，但国内并无企业使用“间充质基质细胞”这一名称进行申报，也没有基于间充质基质细胞的身份鉴定标准。这份来自于天士力医药集团的间充质基质细胞药物（NR-20201）的临床试验申请（IND）打破了长期以来的惯例。

天士力干细胞研发团队通过单细胞转录组测序技术和轨迹分析程序，揭示了MSCs与干细胞在基因表达和功能上的根本差异，证明了MSCs不是干细胞！基于这种差异，天士力建立了一套全新的、有别于干细胞的间充质基质细胞鉴定标准。同时，他们发现MSCs具有不同于干细胞的作用机制，其进入人体后归巢到受损组织，与血管内皮细胞协同作用，激活受损组织血管再生和自主功能修复能力，由此创建了基于间充质基质细胞的临床治疗基本理论。这些都为MSCs药物的开发提供了全新的思路，也给监管机构带来了认知挑战。

间充质基质细胞与间充质干细胞的区别

间充质干细胞（Mesenchymal Stem Cells, MSCs）和间充质基质细胞（Mesenchymal Stromal Cells, MSCs）虽然名称相似，但它们在科学定义和应用上有着明显的区别。

MSCs因其广泛的作用靶点及巨大的临床应用潜能而成为神经损伤治疗领域研究的一大热点。MSCs是一种具有多向分化潜力的非造血干细胞的成体干细胞，最早在骨髓中被发现，后经证实可以从多种组织中进行提取，例如胎盘、脐带和脂肪组织等，在很多报道中又被称为间充质干细胞(mesenchymal stem cells)。为规范化其命名及鉴定，国际间充质和组织干细胞委员会制订了MSCs的统一鉴定标准，主要从体外培养阶段的黏附特性，CD分子的表达以及体外分化能力三个方面进行了严格的规定。

相比细胞治疗领域中其他类型的种子细胞，MSCs有较为明显的优势：分布广泛，易于分离获取；体外易于迅速扩增；较低的免疫原性；可用于自体移植，易于临床推广。此外，MSCs还可以分泌多种生长因子和细胞因子，有助于促进损伤组织的修复。基于上述多种优点，MSCs成为了神经损伤细胞治疗领域研究的热点，也成为了细胞治疗领域的热门种子细胞。

国家药监局（NMPA）在2025年1月2日批准“艾米迈托赛注射液”时，公开文件中沿用“人脐带间充质干细胞”表述。

在2005年，国际细胞治疗协会提出建议，将纺锤形、贴壁细胞称为“间充质基质细胞”，而MSCs这一名词应该留给其中真正具有干性的细胞。但是，临床应用中仍将MSCs当作干细胞，导致疗效不稳定，限制了其发展。国际细胞与基因治疗协会（ISCT）在2019年呼吁制定更明确的MSCs鉴定标准，以确保细胞疗法的安全性和有效性。2024年12月18日，FDA批准的Mesoblast公司Ryoncil（骨髓MSCs疗法）在审评中被归类为基质细胞疗法，强调其通过免疫调节治疗移植物抗宿主病，而非干细胞分化机制。

在细胞治疗领域，间充质基质细胞（MSCs）与间充质干细胞的争议持续二十余年，2025年2月8日，华西医院再生医学研究中心与天士力干细胞生物学实验室在《Heliyon》期刊上联合发表论文《Unveiling Distinctions Between Mesenchymal Stromal Cells and Stem Cells by Single-Cell Transcriptomic Analysis》（通过单细胞转录组分析揭示间充质基质细胞和干细胞之间的区别），研究成果提供了具有突破性的理论依据，彻底解决了这一长期困扰行业发展的难题。

对比研究了多种细胞，包括：胚胎干细胞（ESCs，一种可以发育成任何类型细胞的干细胞）、诱导多能干细胞（iPSCs，通过人工诱导而成的干细胞）、造血干细胞（HSCs，可以发育成血液细胞的干细胞）、神经干细胞（NSCs，可以发育成神经细胞的干细胞），以及不同来源的间充质干细胞（MSCs，一种多功能干细胞，包括脂肪来源的AD-MSCs、脐带来源的UC-MSCs、胎盘来源的PM-MSCs和骨髓来源的BM-MSCs）。

天士力构建间充质基质细胞鉴定标准，领跑全球细胞治疗领域

值得一提的是，天士力在间充质基质细胞标准建立上拥有独特优势。长期以来，间充质基质细胞与间充质干细胞的概念一直存在混淆，这给MSCs的临床应用带来了诸多困扰。为了解决这一问题，闫凯境博士带领的天士力干细胞研发团队在华西医院再生医学研究中心康裕建教授的指导下，深入开展了相关研究，首次明确了间充质基质细胞与干细胞的本质区别，鉴定出了间充质基质细胞特有的功能性基因谱系。这一突破性发现不仅解决了长期以来困扰行业发展的难题，更为天士力在MSCs领域的研发提供了强有力的技术支撑。

凭借在间充质基质细胞标准鉴定上的独特优势，天士力在细胞治疗领域已处于领先地位。截至目前，天士力已经建立了完善的MSCs制备、鉴定和质量控制体系，为MSCs的临床应用提供了有力的保障。同时，天士力正在董事长闫凯境的带领下，加快进军细胞与基因治疗（CGT）赛道的步伐，致力于将科技创新应用于实际医疗需求中，促进科研成果商业化落地。

关于急性缺血性脑卒中

急性缺血性脑卒中(acute ischemic stroke,AIS)是最常见的卒中类型，由于各种原因引起的脑组织血液供应突然中断，并由此产生局部脑组织缺血缺氧，导致神经功能受损。

由于其高发病率、患病率、死亡率和致残率而成为造成全世界疾病负担的重要原因之一。临床治疗主要采用急性期溶栓及脑神经保护等措施减少脑组织功能损伤，针对组织损伤后的功能恢复缺乏理想手段。近年来，干细胞移植疗法被认为在IS治疗领域有独特的优势。

干细胞具有自我更新、分化的能力，可分化为各类型组成神经系统所需的细胞，在损伤脑组织局部通过替代等作用恢复受损神经功能，发挥治疗作用。干细胞种类多样，其中间充质干细胞（MSCs）因其具有便于获取的广泛来源、低免疫原性及较好的安全性备受关注。

结语

随着中美两国在MSCs治疗领域相继取得监管突破，全球细胞治疗产业格局正在发生变化。CDE在审评过程中展现出的科学化、体系化思路，正在推动中国从全球细胞治疗领域的“重要参与者”向更具影响力的“行业引领者”迈进。此次NR-20201的获批，不仅体现了中国在细胞治疗领域的监管审评能力，也标志着中国在全球细胞治疗创新中走在了前列。