2025年4月1日，一家位于美国马萨诸塞州剑桥市和德国蒂宾根的RNA编辑技术初创公司AIRNA，宣布完成1.55亿美元的B轮融资。这笔资金将用于推进其主要RNA编辑候选产品（AIR-001）推进1/2期临床试验，该药物旨在治疗α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD），这是一种罕见的遗传性疾病，通常影响肺部和肝脏。自从2023年9月至今，该公司已经完成三轮2.45亿美元融资。

此次B轮融资由Venrock Healthcare Capital Partners和Forbion Growth共同领投，ARCH Venture Partners、RTW Investments和Nextech Invest等机构也参与了投资。AIRNA的融资成功反映了RNA编辑技术在生物技术行业中的潜力，尤其是在罕见病治疗领域。

AATD是由 SERPINA1 基因突变引起的，该基因编码AAT蛋白。在健康状态下，AAT蛋白在肝脏中产生并运输到其他器官，包括肺部，在那里它帮助调节可能引起组织损伤的酶的活性。然而，AAT蛋白的突变可能导致其无法离开肝脏，从而在肝脏中积累并阻止其在肺部发挥保护作用。AATD的常见症状包括呼吸困难、极度疲劳和黄疸。

设计药物精准地将ADAR引导到特定的RNA位置，以准确地将一种腺苷（A）转化为肌苷（I），肌苷被身体的遗传机制解读为鸟苷（G）。结果：所得蛋白质的功能发生了改变，有可能逆转或预防疾病。

AIRNA的AIR-001通过靶向并修复 SERPINA1 基因中最常见的致病性突变，恢复功能性AAT蛋白的表达。根据AIRNA的网站，AIR-001“旨在通过修复导致疾病的遗传变异来提供功能性治愈”。AIRNA已经完成了AIR-001的体内概念验证研究。

AIRNA总裁兼首席执行官Kris Elverum表示：“AIRNA正在开发一类新的基因药物，可以为各种疾病提供功能性治疗。这种新的和现有投资者的合作关系使我们能够快速向AATD患者提供AIR-001，并推进一系列药物，以实现RNA编辑的全部潜力。”

AIRNA的专有平台利用自然机制，用安全灵活的药物有效地编辑靶RNA。精准的RNA编辑具有独特的潜力，可以安全地引入有益的遗传变异，促进最佳健康，此外还可以修复疾病驱动突变，如导致AATD的突变。AIRNA识别通过人类遗传学驱动健康的变异，并正在开发新药来改变心脏代谢和其他疾病患者的生活。

除了此次融资，AIRNA还宣布任命Nextech Invest合伙人Melissa McCracken博士为董事会成员。McCracken博士在培养下一代创新生物制药公司方面有着良好的记录，专注于精准方法。

除了AIRNA外，其他生物技术公司近期也取得了融资进展，例如Hillstar Bio在上周完成了6700万美元的A轮融资，用于推进其选择性清除病理性细胞的分子管线。Temper Bio也在前一天完成了7000万美元的B轮融资，用于推进其治疗物质使用障碍的候选药物。此外，Eikon Therapeutics在本月底宣布其D轮融资首轮筹集了3.507亿美元，用于开发治疗黑色素瘤的候选药物。