核酸药物国内布局情况

2025-05-29 16:26   |   来源:细胞基因治疗前沿

核酸药物作为极具潜力的新兴药物类别,在全球范围内掀起了研发与布局的热潮。从早期的技术探索到如今的多维度布局,国内核酸药物领域已取得了诸多令人瞩目的进展。以下将盘点国内核酸药物的布局情况。

企业研发布局

国内众多药企纷纷抢滩核酸药物赛道。瑞博生物作为国内核酸药物领域的领军企业之一,早在 2007 年便落户昆山小核酸及生物医药产业园,开启了在小核酸药物领域的深耕之旅。公司搭建了完善的技术平台,在靶点锁定、瓶颈技术突破等方面成果显著。2024 年 1 月,国际药企勃林格殷格翰与瑞博生物达成合作,共同开发小核酸创新疗法用于治疗非酒精性或代谢功能障碍相关脂肪性肝炎,合作总金额或超 20 亿美元,这一合作充分彰显了瑞博生物的技术实力。此外,瑞博生物还将其研发的国内唯一进入临床一期的靶向 PCSK9 小核酸药物相关权利以 7 亿元价格转让给齐鲁制药,进一步推动了国内核酸药物研发成果的转化与应用。

圣诺医药作为 “中国小核酸药物第一股”,在研发方面持续发力。其在广州国际生物岛建成了国内首家多肽核酸纳米药物创新基地,占地 800 平方米,包括核心中试车间与配套 QC 检测实验室,采用国际 GMP 标准化管理及隔离器生产线,严格控制生产流程。圣诺医药研发的核酸纳米药物 STP705 已获得美国 FDA 授予的治疗胆管癌、原发性硬化性胆管炎的孤儿药资格,在肿瘤治疗及皮肤原位鳞状细胞癌治疗领域展现出良好的有效性与安全性。目前,圣诺医药已完成 2.64 亿美元融资,并在港交所递交 IPO 申请且获得受理。

舶望制药虽成立不足 3 年,但发展迅猛。公司构建了高效的研发平台,每隔两三个月就能完成一批针对不同靶点的小核酸干扰药物的筛选,目前正推进 20 多个产品的研发,部分已进入临床试验阶段。2025 年 1 月,舶望制药与诺华达成潜在总价值高达 41.65 亿美元的合作大单,这一合作不仅为舶望制药带来了充裕资金,更为其研发注入了强大动力,也进一步提升了国内核酸药物企业在国际市场的影响力。

园区与产业集群建设

为推动核酸药物产业的集聚发展,国内多地规划建设了相关产业园区与产业集群。天津经开区正式发布《天津经开区核酸医药产业园建设实施方案》,规划 “一核发展、多点协同” 的总体布局,致力于打造生物医药产业集群。该产业园位于经开区西区东南组团南大街沿线,规划占地面积约 230 万平方米,建成区内现有康希诺生物、键凯科技等企事业单位。起步区在建项目涵盖凯莱英化学大分子研发生产基地、兴博润核酸药物产业项目等;东扩区包括在建的博蕴生物高性能色谱耗材生产项目及规划中的全和诚生物核酸药物关键技术创新和转化基地项目等。围绕核酸药物产业链关键环节,产业园重点聚焦 “1+5” 核心产业发展方向,即利用新一代核酸技术打造生物制造新增长引擎,以及核酸创新药物、核酸疫苗(mRNA 疫苗)、医药研发服务外包(CXO)、核酸医疗器械及递送载体、高端医药装备耗材五个细分领域,通过建立产业链图谱,明确产业发展方向,深度培育和全方位支持核心企业。

昆山小核酸及生物医药产业园同样在国内核酸药物产业发展中发挥着重要作用。该园区通过设立产业研究所,配套各种孵化平台和机制,举办多届小核酸学术应用研讨会,营造了良好的产业化生态,促进了上下游企业的衔接与合作。瑞博生物、中美瑞康等企业在此发展壮大,带动了整个园区核酸药物产业的蓬勃发展。

产学研合作模式

产学研合作在国内核酸药物布局中扮演着关键角色。高校与科研机构凭借深厚的科研底蕴,为核酸药物研发提供了前沿技术与理论支持。例如,北京大学分子医学研究所教授梁子才在核酸药物领域造诣颇深,其带领的团队在小核酸药物研发等方面开展了大量研究工作,为产业发展提供了智力支撑。同时,企业通过与高校、科研机构合作,加速了科研成果的转化。如瑞博生物在发展过程中,获得了重大新药创制国家科技重大专项及地方各种机制的多轮支持,产学研各方的协同合作,共同培育了我国小核酸制药的科研实力,推动产业紧跟世界先进水平。

政策支持与资本助力

政策层面,国家及地方政府出台了一系列支持政策,鼓励核酸药物的研发与产业发展。在税收优惠、资金扶持、项目审批等方面给予企业诸多便利,降低了企业研发成本,加快了项目推进速度。资本方面,核酸药物的巨大市场潜力吸引了众多投资者的目光。从早期的创投基金对瑞博生物等企业的多轮支持,到如今国际药企与国内企业动辄数亿美元的合作大单,如勃林格殷格翰与瑞博生物、舶望制药与诺华的合作,充足的资金为企业的研发、生产与市场拓展提供了坚实保障,推动了国内核酸药物产业的快速发展。

总体来看,国内核酸药物布局已初见成效,但在全球竞争中仍需不断突破技术瓶颈、提升创新能力。

参考资料:公开资料