6月18日，罗氏公司宣布与Ascidian Therapeutics签署了一项开发针对神经系统疾病的 RNA外显子编辑疗法的潜在合作协议。Ascidian将获得4200万美元的首付款，并有资格获得 高达18亿美元的研究、临床和商业里程碑付款，以及全球商业销售的特许权使用费。Ascidian 的RNA外显子编辑技术通过诱导细胞替换遗传代码中的RNA片段，为治疗如Stargardt病这样的遗传性视力丧失提供了新的可能性。该公司的技术与CRISPR等其他基因编辑手段不同，它 通过替换大量RNA碱基来实现治疗效果，这种方法被认为可能比永久性DNA编辑更安全。 2024年1月，Ascidian Therapeutics的RNA治疗方法ACDN-01获得了FDA的批准临床试验， 成为美国首个获准进行人体测试的RNA编辑技术，也是第一个进入临床开发的RNA外显子编 辑疗法，更是唯一针对Stargardt病遗传原因的临床阶段治疗药物。RNA编辑疗法方兴未艾， 除罗氏外，礼来、GSK等MNC也曾在该领域有过巨额加码，将这一新兴技术的热度推向高潮。