8月20日，诺华（Novartis）宣布创新产品盐酸阿曲生坦片获得中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于降低有疾病快速进展风险的原发性免疫球蛋白A肾病（IgA肾病，IgAN）成人患者的蛋白尿。一般来说，这类患者的尿蛋白肌酐比值（UPCR）≥ 1.5 g/g。根据诺华新闻稿介绍，盐酸阿曲生坦片是一款治疗IgA肾病的非免疫性疗法，为高选择性内皮素A（ETA）受体拮抗剂，作为一种非激素类基础治疗药物获批治疗IgAN，可与现有治疗联合应用，为改善疾病的长期管理增添了新的可能。这是继盐酸伊普可泮胶囊获批肾科适应症后，诺华在中国获批的第二款肾科产品。

在原发性肾小球肾炎中，IgA肾病最为常见。IgA肾病高发于青壮年，集中发病于20-30岁。有研究显示，多达50%的持续性蛋白尿IgA肾病患者会在确诊后10-20年内进展为肾衰竭，需要接受终身透析或肾移植。IgA肾病进展迅速，由于目前针对性的治疗方案有限，患者通常面临较大的治疗挑战与管理困境。

IgA肾病的疾病发展较为隐匿，如果不尽早发现、干预治疗，病情一旦恶化，极易发展成肾功能衰竭。对于IgA肾病患者来说，即使蛋白尿处于较低水平，疾病仍可能快速进展。IgA肾病临床表现多样，常见症状包括血尿、蛋白尿等，确诊还需通过肾穿刺活检明确病理类型与分级。不少患者因对肾穿刺活检存有顾虑，导致延误治疗，错失最佳干预时机。当前，IgA肾病的治疗仍面临多重挑战，包括蛋白尿长期稳控难、估算肾小球滤过率（eGFR）持续下降，以及因治疗介入时机滞后，疾病进展速度快，依赖激素治疗增加副作用发生风险等，亟需更安全有效的治疗选择。

内皮素系统通过调节血管收缩来保证肾脏血流和过滤顺畅，且会导致炎症浸润、肾脏纤维化、足细胞减少等情况，介导慢性肾病的发生与发展，其过度活化是IgA肾病进展的关键驱动因素之一。盐酸阿曲生坦片作为高选择性内皮素A受体拮抗剂（ERA），通过精准阻断这一关键病理通路，降低肾小球内高压、降低尿蛋白、抑制炎症反应、改善肾组织纤维化，提供了多重肾保护功能，从而有望延缓疾病进展，改善长期预后。

盐酸阿曲生坦片的3期ALIGN研究数据显示，治疗组患者最早在第6周即可观察到尿总蛋白肌酐比值（UPCR）的降低，36周时较安慰剂组24小时UPCR降幅达36.1%（P<0.0001）。盐酸阿曲生坦片治疗的安全性和耐受性均良好。

截至目前，诺华已获批的肾科产品覆盖了C3肾小球病（C3G）和IgA肾病适应症。2025年4月，盐酸阿曲生坦片获得美国FDA加速批准，用于降低存在快速进展风险的原发性IgA肾病成人患者的蛋白尿。

参考资料：

[1]诺华创新药物诺锐达®（盐酸阿曲生坦片）IgA肾病适应症在中国获批. From https://www.prnasia.com/story/500353-1.shtml