· 正序生物:碱基编辑药物CS-101治愈首位外籍患者

2024-08-13 10:06   |   来源:行业资讯医药

7月20日,专注于新型基因编辑技术的创新生物医药科技企业正序生物宣布,与广西医 科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究 成功治愈首位外籍患者,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。截至目前,已有多位β-地贫

患者经过CS-101治疗后摆脱输血依赖,该疗法采用了自主知识产权的碱基编辑技术,仅需数 周时间制备,可实现“一次治疗,终身治愈”的效果。