据悉，去年全球有157家细胞与基因疗法企业完成171次融资，累计募资超51.9亿美元。

近日，国内特宝生物发布公告，其全资子公司伯赛基因拟以自有资金收购Skyline Therapeutics Limited（简称“九天开曼”）及其下属公司资产。九天开曼是一家全球性临床阶段的基因疗法公司。此次收购采用公司合并的方式实施。

伯赛基因将在开曼群岛设立一家全资子公司，在交割条件全部满足后，由该全资子公司与九天开曼实施合并，合并后九天开曼成为伯赛基因全资子公司。

对价包括合并对价及附加合并对价，其中，合并对价为1500万美元，附加合并对价为在协议约定条件满足时，由最高不超过4300万美元的开发和销售里程碑款、再许可提成和按年净销售额个位数百分比计算的销售提成构成。总计金额达5800万美元（约4.2亿人民币，按最新汇率计算）。

九天开曼2023年、2024年营收分别仅有6783.28美元、50509.21美元，净利润分别为-3186.07万美元、-2317.62万美元。目前该公司尚未产品上市。

研发管线方面，九天开曼重点布局腺相关病毒（AAV）基因治疗技术平台和产品管线，包括新一代SMN基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因治疗项目（处于临床研究阶段），具有优越肝脏靶向性治疗肝豆状核变性的基因疗法、治疗遗传性视网膜病变的突破性眼科基因疗法以及遗传性心肌病基因疗法等覆盖神经、代谢、眼科、心血管等疾病领域的管线产品。

• 临床研究阶段项目：新一代 SMN 基因替代疗法治疗脊髓性肌肉萎缩症（SMA）基因治疗项目处于临床研究阶段，已取得临床批件号 2023LP02471。
• 临床前及研发中项目：拥有具有优越肝脏靶向性治疗肝豆状核变性的基因疗法、治疗遗传性视网膜病变的突破性眼科基因疗法、领先的遗传性心肌病基因疗法等覆盖神经、代谢、眼科、心血管等疾病领域的管线产品，目前处于临床前或研发阶段。
• 获 FDA 孤儿药资格认定项目：AAV 基因疗法 SKG1108 治疗视网膜色素变性在 2024 年 9 月获 FDA 孤儿药资格认定。

特宝生物

而特宝生物成立于1996年，2020年1 月 17 日在科创板挂牌上市，主要从事重组蛋白质及其长效修饰药物的研发、生产和销售，专注于免疫相关细胞因子药物的研发，致力于成为以细胞因子药物为基础的系统性免疫解决方案的引领者。

2024年预计归母净利润8.1亿元-8.4亿元，同比预增45.83%-51.23%。2024前三季度，公司研发投入合计2.25亿元，占营收比11.52%。

目前全球基因疗法市场主要有渤健、诺华、吉利德等公司主导，中国起步较晚。据不完全统计，2024年有25项基因疗法候选产品获批临床试验，其中有7项基因疗法的临床试验申请同时在中国和美国获批，覆盖眼科疾病、血液疾病、神经退行性疾病等领域，使用AAV作为载体的就有16项，九天开曼正是基于其自主创建的AAV平台在开发新疗法。